Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Primjena u istraživanju:
Donidalorsen API je antisense oligonukleotid (ASO) koji se istražuje za liječenje nasljednog angioedema (HAE) i srodnih upalnih stanja. Proučava se u kontekstu terapija usmjerenih na RNA, s ciljem smanjenja ekspresijeprekalikrein u plazmi(KLKB1 mRNA). Istraživači koriste Donidalorsen za istraživanje mehanizama utišavanja gena, farmakokinetike ovisne o dozi i dugoročne kontrole upale posredovane bradikininom.

Funkcija:
Donidalorsen djeluje selektivnim vezanjem naKLKB1mRNA, smanjujući proizvodnju prekalikreina u plazmi - ključnog enzima u kalikrein-kininskom sustavu odgovornog za pokretanje oticanja i upale kod HAE. Snižavanjem razine kalikreina, Donidalorsen pomaže u sprječavanju napadaja HAE i smanjuje opterećenje bolešću. Kao aktivni farmaceutski sastojak (API), služi kao glavna terapijska komponenta u razvoju dugotrajnih, potkožno primijenjenih tretmana za HAE.