Fitusiran

Fitusiran (API)

Primjena u istraživanju:
Fitusiran API je sintetska mala interferirajuća RNA (siRNA) koja se prvenstveno istražuje u području hemofilije i poremećaja koagulacije. Cilja naantitrombin (AT ili SERPINC1)gen u jetri kako bi se smanjila proizvodnja antitrombina. Istraživači koriste Fitusiran za istraživanje mehanizama RNA interferencije (RNAi), utišavanja gena specifičnog za jetru i novih terapijskih strategija za ponovno uravnoteženje koagulacije kod pacijenata s hemofilijom A i B, sa ili bez inhibitora.

Funkcija:
Fitusiran djeluje tako što utišava ekspresiju antitrombina, prirodnog antikoagulansa, čime povećava stvaranje trombina i potiče stvaranje ugruška. Ovaj mehanizam nudi profilaktički pristup liječenju za smanjenje epizoda krvarenja kod pacijenata s hemofilijom. Kao aktivni sastojak (API), Fitusiran služi kao aktivni sastojak u dugodjelujućim potkožnim terapijama usmjerenim na poboljšanje kvalitete života i smanjenje opterećenja liječenjem poremećaja krvarenja.