Givosiran

Givosiran (API)

Primjena u istraživanju:
Givosiran API je sintetska mala interferirajuća RNA (siRNA) koja se proučava za liječenje akutne jetrene porfirije (AHP). Specifično cilja naNAŽALOST1gen (sintaza aminolevulinske kiseline 1), koji je uključen u put biosinteze hema. Istraživači koriste Givosiran za istraživanje terapija temeljenih na RNA interferenciji (RNAi), utišavanja gena usmjerenog na jetru i modulacije metaboličkih putova uključenih u porfiriju i srodne genetske poremećaje.

Funkcija:
Givosiran djeluje smanjenjem ekspresijeNAŽALOST1u hepatocitima, čime se smanjuje nakupljanje toksičnih hemskih međuprodukata kao što su ALA (aminolevulinska kiselina) i PBG (porfobilinogen). To pomaže u sprječavanju neurovisceralnih napada povezanih s akutnom hepatičkom porfirijom. Kao API, Givosiran je aktivna farmaceutska komponenta u terapijama temeljenim na RNAi osmišljenim za dugoročnu kontrolu AHP-a potkožnom primjenom.