Inclisiran natrij

Inclisiran natrij (API)

Primjena u istraživanju:
Inclisiran natrijev API (aktivni farmaceutski sastojak) proučava se prvenstveno u području RNA interferencije (RNAi) i kardiovaskularne terapije. Kao dvolančana siRNA koja cilja gen PCSK9, koristi se u predkliničkim i kliničkim istraživanjima za procjenu dugotrajnih strategija utišavanja gena za snižavanje LDL-C-a (kolesterola lipoproteina niske gustoće). Također služi kao modelni spoj za istraživanje sustava isporuke siRNA, stabilnosti i RNA terapije usmjerene na jetru.

Funkcija:
Inclisiran natrijev API djeluje utišavanjem gena PCSK9 u hepatocitima, što dovodi do smanjene proizvodnje proteina PCSK9. To rezultira poboljšanim recikliranjem LDL receptora i većim uklanjanjem LDL kolesterola iz krvi. Njegova funkcija kao dugotrajnog sredstva za snižavanje kolesterola podržava njegovu upotrebu u liječenju hiperkolesterolemije i smanjenju rizika od kardiovaskularnih bolesti. Kao API, čini glavnu aktivnu komponentu u formulacijama lijekova na bazi Inclisirana.