Oligonukleotidni API-ji
-
Inclisiran natrij
Inclisiran natrijev API (aktivni farmaceutski sastojak) proučava se prvenstveno u području RNA interferencije (RNAi) i kardiovaskularne terapije. Kao dvolančana siRNA koja cilja gen PCSK9, koristi se u predkliničkim i kliničkim istraživanjima za procjenu dugotrajnih strategija utišavanja gena za snižavanje LDL-C-a (kolesterola lipoproteina niske gustoće). Također služi kao modelni spoj za istraživanje sustava isporuke siRNA, stabilnosti i RNA terapije usmjerene na jetru.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API je antisense oligonukleotid (ASO) koji se istražuje za liječenje nasljednog angioedema (HAE) i srodnih upalnih stanja. Proučava se u kontekstu terapija usmjerenih na RNA, s ciljem smanjenja ekspresijeprekalikrein u plazmi(KLKB1 mRNA). Istraživači koriste Donidalorsen za istraživanje mehanizama utišavanja gena, farmakokinetike ovisne o dozi i dugoročne kontrole upale posredovane bradikininom.
-
Fitusiran
Fitusiran API je sintetska mala interferirajuća RNA (siRNA) koja se prvenstveno istražuje u području hemofilije i poremećaja koagulacije. Cilja naantitrombin (AT ili SERPINC1)gen u jetri kako bi se smanjila proizvodnja antitrombina. Istraživači koriste Fitusiran za istraživanje mehanizama RNA interferencije (RNAi), utišavanja gena specifičnog za jetru i novih terapijskih strategija za ponovno uravnoteženje koagulacije kod pacijenata s hemofilijom A i B, sa ili bez inhibitora.
-
Givosiran
Givosiran API je sintetska mala interferirajuća RNA (siRNA) koja se proučava za liječenje akutne jetrene porfirije (AHP). Specifično cilja naNAŽALOST1gen (sintaza aminolevulinske kiseline 1), koji je uključen u put biosinteze hema. Istraživači koriste Givosiran za istraživanje terapija temeljenih na RNA interferenciji (RNAi), utišavanja gena usmjerenog na jetru i modulacije metaboličkih putova uključenih u porfiriju i srodne genetske poremećaje.
-
Plozasiran
Plozasiran API je sintetska mala interferirajuća RNA (siRNA) razvijena za liječenje hipertrigliceridemije i srodnih kardiovaskularnih i metaboličkih poremećaja. CiljaAPOC3gen koji kodira apolipoprotein C-III, ključni regulator metabolizma triglicerida. U istraživanjima se Plozasiran koristi za proučavanje strategija snižavanja lipida temeljenih na RNAi, specifičnosti utišavanja gena i dugotrajnih tretmana za stanja poput sindroma familijarne hilomikronemije (FCS) i miješane dislipidemije.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API je istraživačka mala interferirajuća RNA (siRNA) razvijena za liječenje hipertenzije. CiljaAGTgen koji kodira angiotenzinogen - ključnu komponentu renin-angiotenzin-aldosteronskog sustava (RAAS). U istraživanjima se Zilebesiran koristi za proučavanje pristupa utišavanju gena za dugoročnu kontrolu krvnog tlaka, tehnologija isporuke RNAi i šire uloge RAAS puta u kardiovaskularnim i bubrežnim bolestima.