Plozasiran

Plozasiran (API)

Primjena u istraživanju:
Plozasiran API je sintetska mala interferirajuća RNA (siRNA) razvijena za liječenje hipertrigliceridemije i srodnih kardiovaskularnih i metaboličkih poremećaja. CiljaAPOC3gen koji kodira apolipoprotein C-III, ključni regulator metabolizma triglicerida. U istraživanjima se Plozasiran koristi za proučavanje strategija snižavanja lipida temeljenih na RNAi, specifičnosti utišavanja gena i dugotrajnih tretmana za stanja poput sindroma familijarne hilomikronemije (FCS) i miješane dislipidemije.

Funkcija:
Plozasiran funkcionira utišavanjemAPOC3mRNA u jetri, što dovodi do smanjenja razine apolipoproteina C-III. To potiče pojačanu lipolizu i uklanjanje lipoproteina bogatih trigliceridima iz krvotoka. Kao aktivni farmaceutski sastojak (API), Plozasiran omogućuje razvoj dugotrajnih terapija usmjerenih na značajno snižavanje razine triglicerida i smanjenje rizika od pankreatitisa i kardiovaskularnih događaja u bolesnika s teškim ili genetskim poremećajima lipida.