Acadia trofinetid faza III klinički vrhunski rezultati pozitivno

Dana 2021-12-06, vrijeme SAD-a, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) najavio je pozitivne rezultate vrhunskog kliničkog ispitivanja kandidata za lijekove, trofinetida. Ispitivanje faze III, nazvano lavanda, uglavnom se koristi za procjenu sigurnosti i učinkovitosti trofinetida u liječenju ReTT sindroma (RS). Ukupno je upisano 189 ispitanika, a sve žene u dobi od 5 do 20 godina s Rs.

Lavanda je bila dvostruko slijepo, randomizirano, placebo kontrolirano ispitivanje u 12 tjedana s kombiniranim primarnim krajnjim točkama RS-a u ponašanju (RSBQ) i kliničkim ishodom globalne ljestvice ocjenjivanja (CGI-I), što je procijenilo osoblje i liječnici; Ključna sekundarna krajnja točka je ljestvica razvoja komunikacije i simboličkog ponašanja za novorođenčad i mališani (CSBS-DP-it-socijalni), koja se uglavnom koristi za procjenu razvoja socijalnog, verbalnog i simboličkog ponašanja u novorođenčadi i male djece 6–24 mjeseca, a može se koristiti i za rano proučavanje autizma, kao i rano propuštanje u razvoju.

Rezultati su pokazali da je trofinetid imao značajna poboljšanja u obje primarne krajnje točke u usporedbi s placebom. Promjene od početne vrijednosti u RSBQ za placebo i trofinetid u 12. tjednu bile su -1,7 u odnosu na -5,1 (p = 0,0175); CGI-I rezultati bili su 3,8 u odnosu na 3,5 (p = 0,0030). U međuvremenu, promjena od početne vrijednosti u CSBS-DP-IT-SOCIAL-u bila je -1.1 i -0,1 za placebo i trofinetid.

I primarne i primarne sekundarne krajnje točke lavande pokazale su potencijal trofinetida za liječenje RS -a, međutim, treba napomenuti da je stopa prekida liječenja studija povezana s hitnim štetnim događajima (TAEE) bila veća u ruci trofinetida u usporedbi s placebom, njih dvoje su bili 2,1% i 17,2%. Među njima su najčešći štetni događaji bili:

① Proljev - Trofinetid je bio 80,6% (od kojih je 97,3% bilo blago do umjereno), a placebo 19,1%;

② Povratak - trofinetid je bio 26,9% (od kojih je 96% bilo blagi do umjereno), a placebo 9,6%;

③ Ozbiljni štetni događaji dogodili su se kod 3,2% ispitanika u obje skupine.

Ispitanici u ispitivanju lavande i dalje će primati trofinetid nakon završetka ispitivanja ili u studijama širenja otvorenog lila i lila-2, a> 95% ispitanika koji su završili studiju lavande odlučili su se prebaciti na istraživanje ekspanzije lila na otvorenom, nalaze će biti predstavljeni na nadolazećem medicinskom sastanku.