Acadia Trofinetide faza III klinički vrhunski rezultati pozitivni

Dana 2021-12-06, po američkom vremenu, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) objavila je pozitivne vrhunske rezultate svoje faze III kliničkog ispitivanja svog kandidata za lijek, Trofinetida.Ispitivanje faze III, nazvano Lavanda, uglavnom se koristi za procjenu sigurnosti i učinkovitosti trofinetida u liječenju Rettovog sindroma (RS).Upisano je ukupno 189 ispitanika, sve žene od 5-20 godina sa RS.

Lavanda je bila dvostruko slijepa, randomizirana, placebom kontrolirana studija u trajanju od 12 tjedana s kombiniranim primarnim krajnjim točkama upitnika ponašanja RS (RSBQ) i globalne skale ocjenjivanja kliničkog ishoda (CGI-I), prema procjeni medicinskog osoblja i liječnika;ključ Sekundarna krajnja točka je Skala za razvoj komunikacije i simboličkog ponašanja za dojenčad i malu djecu (CSBS-DP-IT-Social), koja se uglavnom koristi za procjenu razvoja društvenog, verbalnog i simboličkog ponašanja u dojenčadi i male djece 6-24 mjeseci starosti, a može se koristiti za autizam Rani probir simptoma zaostajanja u razvoju i drugih zastoja u razvoju, prema procjeni medicinskog osoblja.

Rezultati su pokazali da je trofinetid imao značajna poboljšanja u obje primarne krajnje točke u usporedbi s placebom.Promjene u odnosu na početnu vrijednost u RSBQ za placebo i trofinetid u 12. tjednu bile su -1,7 naspram -5,1 (p=0,0175);Rezultati CGI-I bili su 3,8 naspram 3,5 (p=0,0030).U međuvremenu, promjena u odnosu na početnu vrijednost u CSBS-DP-IT-Social bila je -1,1 odnosno -0,1 za placebo i Trofinetide.

I primarni i primarni sekundarni cilj lavande pokazao je potencijal trofinetida u liječenju RS, međutim, treba napomenuti da je stopa prekida liječenja u ispitivanju povezanog s emergentnim nuspojavama (TEAE) bila viša u skupini koja je primala trofinetid u usporedbi s placebom. , Dva su bila 2,1% odnosno 17,2%.Među njima su najčešće nuspojave bile:

① Proljev – trofinetid je bio 80,6% (od kojih je 97,3% bilo blago do umjereno), a placebo 19,1%;

② Povraćanje – trofinetid je bio 26,9% (od kojih je 96% bilo blago do umjereno), a placebo 9,6%;

③ Ozbiljne nuspojave dogodile su se u 3,2% ispitanika u obje skupine.

Ispitanici u ispitivanju lavande nastavit će primati trofinetid nakon završetka ispitivanja ili u otvorenim studijama proširenja Lilac i Lilac-2, a >95% ispitanika koji su završili studiju Lavande odlučilo je prijeći na Lilac open-label proširenje Istraživanja, nalazi će biti predstavljeni na nadolazećem medicinskom sastanku.